义诊现场。红网时刻新闻2月27日讯(通讯员 姚家琦 徐丽 李芬)还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗?成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录,为罕见病治疗迎来新希望。
脊髓性肌萎缩症热度不减,这次新闻来自大洋彼岸。由于近日国内舆论热议“200多元一针的进口药国内卖70万”,大众被强势科普了一种罕见病“脊髓性肌萎缩症”,及其治疗药物诺西那生钠注射液。最新的好消息是,SMA患者又多了一种治疗选择。
2019年2月,全球首个SMA治疗药物——渤健旗下诺西那生钠注射液作为临床急需用药,经国家药品监督管理局优先审评审批程序批准上市,用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症,一举终结了国内SMA患者长期“无药可医”的状况。
羊城晚报记者 张华近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, 以下简称为“SMA”)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的药物临床试验申请已获得
阳阳是罕见病“靶向药”诺西那生钠注射液进入中国医保目录后,青海省首位注射该药物的患儿。2月28日是第15个“国际罕见病日”,青海省妇女儿童医院康复科顺利为患有脊髓性肌萎缩症的7岁患儿阳阳完成注射诺西那生钠注射液。