近年来，国家大力推进罕见病新药优先审批及财政支持力度，经谈判后，诺西那生钠的价格由原来的近70万元一支降至3万多元，加上医保还可支付大部分费用，这大大减轻了患者家庭的经济负担，使更多原本陷于绝望的病人看到治疗的希望。记者昨日从中山市人民医院获悉，3月3日，该院成功实施中山市首例“诺西那生钠”治疗。
在北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行主任邢焕萍的印象中，罕见病SMA已经很久没有像现在这么“广受关注”了。起因是近期网上的一则“求药”信息，湖南省怀化市32岁的市民武仕平在网上求助，他1岁多的儿子小毅患有SMA，需要注射一种美国生产的、名为诺西那生钠的特效药，一针价格约70万元人民币。
“每一个小群体都不应该被放弃。”这是在罕见病药物医保谈判现场响起的话语。今年的国家医保药品目录申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。用于治疗戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊、用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）等疾病的依库珠单抗注射液等罕见病药物成功纳入医保。
在国内一只诺西那生纳注射液需要70万元，而在澳洲则只需要205元，这个差价是不是太大？而注射这种药第一年需要注射6次，6次420万元，后续每年3次，3次210万！这么大的差价，都到哪里去了，为什么一只药会有这么巨大的价格差？
