近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一次性基因疗法Lenmeldy定价425万美元（合约3066万元人民币），一跃成为全球最贵药物。该药用于早发性异染性脑白质营养不良，比曾经的“最贵药物”Hemegenix价格高出75万美元。
据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。
这个引发全球性争议的事件源于去年12月，瑞士诺华制药集团宣布将从全世界数以千计的患病婴儿中随机抽取100名，赠予他们可挽救性命的一种天价新药Zolgensma——仅需单次注射，这种基因疗法注射剂即可治愈I型脊髓性肌萎缩症。
1000美元一片的丙肝新药乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）的感染，早已成为了世界性的难题。主要在东亚和东南亚国家流行的HBV，尽管目前为止尚不能彻底治愈其感染，但高度发展的抗病毒疗法，还是能够使不少乙肝患者症状得到控制，回归正常生活。
每经记者：蔡鼎 每经编辑：兰素英伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogen
近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。
