疫情方面,天津奥密克戎疫情报告病例数已经持续下降,1月21日首次出现了社会面的病例清零;北京朝阳、房山、丰台、大兴近日报告的本土病例疫情处于发现早期,疫情源头还在排查过程中,多名感染者活动轨迹比较复杂。
该实验将针对已经接受过诺华公司Zolgensma药物治疗但疗效不佳的脊髓性肌萎缩症婴儿及儿童患者,评估渤健开发的SMA药物Spinraza在这一群体中的临床效益和安全性,旨在探讨Spinraza是否能够带来额外的疗效。
去年,全球制药巨头诺华集团(Novartis)推出了一款新药“Zolgensma”,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),在美国上市时一剂就要210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵的药物。该药物在其他地区的价格备受关注。
10月6日,一篇名为Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN的论文在国际著名期刊Nature Biotechnology撤稿。
一针212.5万美元,这种“史上最贵药物”将落地中国。近日,中国国家药监局药品审评中心公示,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
羊城晚报记者 张华近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, 以下简称为“SMA”)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的药物临床试验申请已获得
70万一针,7000元一滴,纳入医保遥遥无期,罕见病的“天价药”是“救命”还是“要命”?湖南省怀化市32岁武先生1岁的儿子因患有脊髓性肌萎缩症,这是一种新生儿罕见病,急需注射一种名为诺西那生钠的特效药。