【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。
2024年12月30日，一个令人振奋的消息传来——由渐冻症抗争者蔡磊及妻子段睿共同发起的2024年度生命科学破冰奖揭晓，中美瑞康创始人兼CEO李龙承博士凭借其在渐冻症药物研发领域的杰出贡献，荣获500万元大奖!
近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛地关注。
去年12月30日晚，在央视新闻首台AIGC晚会上，一场通过AI完成的演讲令众多网友为之动容。京东集团原副总裁、渐冻症患者蔡磊在这段用人工智能完成的演讲里宣布，自己的生命已进入倒计时“生命在倒计时，与其等死，不如战斗！”他的病情也再次引发网友关注。
