中新网广州7月3日电(记者 蔡敏婕)阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊近日在南方医科大学珠江医院开出广东省首张处方，标志着这款控制血管内外溶血的创新口服治疗药物在珠三角地区实现供药。来自广州的PNH患者李先生(化名)已用上盐酸伊普可泮胶囊。
4月26日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，也是成人PNH治疗的首个口服单药疗法。
️ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据统计PNH全球年发病率为1~2/100万人，目前推测中国的发病率在 1/10 万左右。 和所有的罕见病一样，PNH患者也常常面临着“确诊难、治疗难”的挑战。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见且致命的血液系统疾病，发病机制为造血干细胞发生PIG-A基因突变导致补体调节因子功能受损，致使补体活化失控。Journal of clinical Laboratory Analysis 共同主编。
来源：环球网【环球网报道 记者 李青云】目前，全球已知罕见病种类超过7000种，其中，出生或儿童期发病的罕见病占比50%-70%。罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）就是一种代表性罕见病，它会造成患者潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。
每经记者：林姿辰 每经编辑：张海妮2024年2月29日，这是张强（化名）被确诊为PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）后，度过的第3个国际罕见病日。比起其他罕见病病友，他的幸运之处在于有药可治，且依库珠单抗注射液在国内获批1年后进入国家医保目录，患者的年自付费用从50万元降至几万元。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见且致命的血液系统疾病，罕见病面临的最大问题就是治疗药物选择少。5月23日，罗氏制药中国宣布，其创新药物Crovalimab，在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的III期临床研究COMMODORE 3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶水平测定的溶血控制的平均比例以及避免输血的患者比例均达到共同主要终点。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种会导致红细胞提前分解的罕见的血液疾病。这会导致血红素尿或液中出现血红蛋白。血红蛋白是一种存在于红细胞中的蛋白质。另外，PNH患者的血小板也比正常人更容易凝结，这会导致可能危及生命的血栓。PNH患者还存在骨髓功能障碍，可导致血细胞水平低下。
新京报讯（记者王卡拉）医药魔方全球获批新药数据库信息显示，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊于4月26日获国家药监局批准上市，距离美国食药监局（FDA）批准该药上市仅4个月。此次国内获批的适应症为用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
当我们在儿童或青少年时期，第一次感染水痘-带状疱疹病毒，则表现为水痘感染，可先有发热，随后首先出现在面部和头皮的小红疹，然后扩散到全身，小红疹在几天内逐渐转变成水疱，随后形成结痂；水痘痊愈后，病毒仍然可以在体内潜伏，进入神经细胞，并停留在感觉神经节中（通常是脊髓和脑组织）。
