️ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据统计PNH全球年发病率为1~2/100万人，目前推测中国的发病率在 1/10 万左右。 和所有的罕见病一样，PNH患者也常常面临着“确诊难、治疗难”的挑战。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种会导致红细胞提前分解的罕见的血液疾病。这会导致血红素尿或液中出现血红蛋白。血红蛋白是一种存在于红细胞中的蛋白质。另外，PNH患者的血小板也比正常人更容易凝结，这会导致可能危及生命的血栓。PNH患者还存在骨髓功能障碍，可导致血细胞水平低下。
4月26日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，也是成人PNH治疗的首个口服单药疗法。
“得了这个病，20年来，因为溶血，我没有怀孕生子，一直靠吃激素和输血来维持。直到今年1月17日，我有幸用上C5补体抑制剂，这才减少了激素使用剂量和频繁输血。”2月27日，46岁的陈女士面对记者谈起了她的疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的坎坷治疗经历。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），一种被称为“超级罕见病”的后天获得性溶血性疾病，让患者饱受反复溶血、血红蛋白尿、肾功能损害等并发症折磨。2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，她向中国罕见病联盟发起求助。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见且致命的血液系统疾病，罕见病面临的最大问题就是治疗药物选择少。5月23日，罗氏制药中国宣布，其创新药物Crovalimab，在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的III期临床研究COMMODORE 3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶水平测定的溶血控制的平均比例以及避免输血的患者比例均达到共同主要终点。
来源：【人民日报健康客户端】6月5日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，诺华制药申请的盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）拟纳入优先审评，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。
原标题：5年死亡率达30% 青年男子常感疲劳竟是罕见病作祟东方网记者刘轶琳6月28日报道:：一开始以为只是简单的贫血和疲劳，没想到症状一直不见好，辗转好几个医院才确诊是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）这种罕见病。从那以后，张先生几乎每个月前往医院注射治疗，苦不堪言。
