来源：【人民日报健康客户端】5月19日，Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法Vyjuvek上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。
长江日报全媒体讯 （记者黄莹 通讯员高婷 实习生涂佳焰）湖北鄂州一个4个月大的女婴刚出生就得了罕见怪病，身上皮肤稍稍一碰触，就会起疱溃烂。父母将她遗弃在火车站，后经当地福利院救助，辗转来到武汉医治。昨日，记者在武大人民医院见到了这个可怜的宝宝。
大河报·豫视频记者 杜倩雯 衣服的标签会像刀片一样划破皮肤，面包的硬皮会刺破喉咙与舌头，蔬菜的根茎会划伤食道黏膜，导致食道肿胀吞咽困难……这些令普通人难以想象的事情，构成了罕见病——先天性大疱性表皮松解症患者的日常。这群患者，因其有着脆弱的如同蝴蝶翅膀的皮肤，被唤作“蝴蝶宝贝”。
来源：【湖南日报】湖南日报·新湖南客户端1月30日讯（通讯员 龙图娟）近日，隆回县人民医院新生儿重症监护病房收治了一名罕见的先天性右下肢皮肤缺损新生儿（俗称“蝴蝶宝宝”），在医院多学科协作下，医护人员经过一个多月的努力，小宝宝的皮肤逐渐生长趋于完整，目前已经康复出院。
“瓷娃娃”“木偶人”“蝴蝶宝宝”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字，对应的医学术语是：成骨不全症、多发性硬化症、大疱性表皮松解症、白化病……它们共同的名字——罕见病。今年2月29日是第十七个国际罕见病日。何为“罕见病”？如何预防和治疗？记者采访了相关专家。
2024年4月25日是我国第38个“全国儿童预防接种日”，众所周知，预防接种是预防控制传染性疾病最经济、最有效的手段，也是保护儿童健康的重要措施。越来越多的家长意识到预防接种的重要性，也积极为孩子打疫苗。那么，特殊健康状态儿童能打疫苗吗？
新华社图表，北京，2024年2月28日（漫画）早诊早治“瓷娃娃”“木偶人”“蝴蝶宝宝”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字，对应的医学术语是：成骨不全症、多发性硬化症、大疱性表皮松解症、白化病……它们共同的名字——罕见病。今年2月29日是第十七个国际罕见病日。何为“罕见病”？
