【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
每经记者：林姿辰 每经编辑：董兴生从2019年确诊渐冻症开始，中国“电子发票第一人”、京东集团前副总裁蔡磊就几近疯狂地投入到抗争渐冻症的战场中，也让这一被列为世界五大绝症之首的罕见病再度引发大众关注。有神经学专家评价，蔡磊让整个渐冻症的研发进度至少加快了10年。
8月1日，蔡磊团队与美国国家科学院院士唐·克利夫兰讨论攻克渐冻症的科研进展，并聘请其担任团队科研顾问。受访者供图年末，蔡磊还在冲刺，把生命的每分每秒投入到渐冻症的攻克。他说：“身体越来越差，但希望越来越大。”过去200年里，全世界1000多万人与渐冻症交过手，人类胜率为0。
京东集团原财务副总裁蔡磊身患渐冻症，与疾病抗争长达4年的故事，让很多人听后感到揪心。渐冻症被认为是世界五大绝症之一，但蔡磊并不是一个坐以待毙的人。确诊之后，他陆续做了很多事情，做慈善，搞直播，甚至拖着病体创业，积极推动研发新药。
来源：环球网 肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症），被列为“世界五大绝症之首”，其病因尚属未解之谜，且当前缺乏有效的治疗手段。该病症导致的神经退行性病变会随时间推移逐渐剥夺患者的行动与自理能力，给患者家庭及社会带来沉重负担。
