羊城晚报记者 张华近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, 以下简称为“SMA”)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的药物临床试验申请已获得
疫情方面,天津奥密克戎疫情报告病例数已经持续下降,1月21日首次出现了社会面的病例清零;北京朝阳、房山、丰台、大兴近日报告的本土病例疫情处于发现早期,疫情源头还在排查过程中,多名感染者活动轨迹比较复杂。
10月6日,一篇名为Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN的论文在国际著名期刊Nature Biotechnology撤稿。
2月28日是第16个国际罕见病日,11时,在广西壮族自治区妇幼保健院六楼的神经内科,来自南宁市上林县的10岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿陆泳泉接受治疗后回到病房,打开床前的电视收看他最喜欢的动画片,这样的他看起来与同龄人没什么两样。