.Meyer T， Maier A， Uzelac Z， et al. Treatment expectations and perception of therapy in adult patients with spinal muscular atrophy receiving nusinersen. Eur J Neurol. 2021;
作者 广东省工伤康复医院 副主任药师 梁碧彦4年多前，利司扑兰这个靶向RNA口服小分子药还在临床试验中，同期用于治疗SMA的其他两个药仍处于天价，2021年6月17日利司扑兰获批于我国上市，2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格每瓶由63800元（按体重多数每月需2瓶
2023年1月18日，罗氏制药宣布，罕见病药物利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022版）》。这意味着脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的药物可支付性将大大提升。
义诊现场。红网时刻新闻2月27日讯（通讯员 姚家琦 徐丽 李芬）还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗？成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。
3月8日下午，广西壮族自治区来宾市的黄先生带着4岁零4个月的儿子航航（化名）赶到广州市妇女儿童医疗中心柳州医院就诊，在神经内科主任医师田杨的评估和指导下，孩子顺利用上了脊髓性肌萎缩症口服治疗药物——利司扑兰。
“我们就想着孩子以后能越来越好，生活可以自理。”3月1日上午，家住湘潭市的黄先生，带着1岁1个月大的儿子诚诚（化名）赶到湖南省儿童医院，在神经内科主任、主任医师吴丽文的评估和指导下，顺利为孩子用上了脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰。经过新的价格调整，原价6.
文/羊城晚报全媒体记者 陈辉图/由受访者提供3月1日，广东省2023年版医保药品目录开始执行，新增111种药物，其中包括国家医保谈判降价94%的罕见病药——首个在中国获批治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服治疗药物利司扑兰。
“肚大如鼓”的戈谢病，经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症，一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后，是罕见病患者求医问药的艰辛不易。昨天是第16个国际罕见病日，今年的主题是“点亮你的生命色彩”。面对罕见病诊治的世界性难题，我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困。
“肚大如鼓”的戈谢病，经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症，一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后，是罕见病患者求医问药的艰辛不易。2023年2月28日，第16个国际罕见病日，今年的主题是“点亮你的生命色彩”。面对罕见病诊治的世界性难题，我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困。
这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！政策动向刘金峰任国家卫生健康委副主任9月12日，据人力资源和社会保障部网站消息，国务院任免国家工作人员：任命刘金峰为国家卫生健康委员会副主任；免去李斌的国家卫生健康委员会副主任职务。
原标题：如何让更多罕见病患者“有药可保”“有药可选”？作者：王雪儿 王林今年4岁的端端是浙江大学附属儿童医院急诊科的常客，几乎每周六，父亲都会带着他到医院静脉注射唯铭赞（依洛硫酸酯酶α注射液）——这是治疗黏多糖贮积症IVA型的一款药品。
根据中国国家药监局官网公示，9月以来，有十几款新药*在中国的上市申请获得受理。通过梳理，其中有7款新药为首次在中国申报上市，包括了恒瑞医药的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白、靶向HER2的ADC，诺和诺德的长效生长激素等，它们有望在不久的将来为胃癌、非小细胞肺癌、儿童生长缓慢等患者带来新的治疗选择。
今年8月1日，东莞市虎门，孕37+2周的周女士剖宫产生下一名3公斤重的男婴，取小名叫“平安”，寄托了一家人对孩子健康成长的美好祝愿。 8月9日，医院拨通周女士的电话，告诉她小“平安”SMA新生儿筛查结果为阳性。
