该药物于 2024 年获批，用于治疗 2 岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶 5缺乏症患者癫痫发作 。CDKL5 缺乏症是一种罕见的遗传性癫痫，由位于 X 染色体上的 CDKL5 基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征 。
新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
极目新闻 据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。
“全球首个”“首例应用”乐城先行区引进创新药械又有全新突破！近日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）在乐城先行区完成国内首例应用，标志着我国ALS对因治疗有了全新的重要突破！
·要证明一款药物的疗效和安全性是一个漫长的过程，要花费数年甚至数十年的时间来观察和验证。对于时刻有生命危险且无药可寻的罕见病患者来说，太过漫长。很多国家于是推出罕见病药相关政策，放宽临床试验方面的限制，这可能会导致药效存疑的药物进入市场。
生物医药01 三笔医药领域收购7月26日，泰格医药（300347.SZ/3347.HK）宣布完成对日本公司Medical Edge的收购，但未披露收购金额。泰格医疗的总部位于中国杭州，是一家专注于为新药研发提供临床试验全过程服务的合同研究组织（CRO）。
新京报讯（记者张兆慧）7月15日，华东医药发布公告称，全资子公司中美华东与澳宗生物签订了产品独家许可协议（以下简称《合作协议》）。中美华东获得澳宗生物的TTYP01片（依达拉奉片）所有适应症在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。
