参考消息网5月22日报道据美国趣味科学网站5月16日报道，一种新发现的基因变异体可预防一种极具破坏性的早发性阿尔茨海默病，使科学家们燃起了找到方法预防这种和其他形式阿尔茨海默病或延缓其进展的希望。这是迄今报告的第二个能预防常染色体显性阿尔茨海默病（ADAD）的基因变异体。
市场上出现了越来越多的细胞与基因治疗产品，涉及癌症、遗传性疾病、自身免疫疾病等多个领域。近日，英国创新药企Adaptimmune Therapeutics宣布，美国FDA批准其在研工程化T细胞疗法Tecelra用以治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4+滑膜肉瘤成人患者，该疗法也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。
阿尔茨海默病(Alzheimer’s Disease, AD)，俗称“老年性痴呆”，是一种神经系统退行性疾病，通常隐匿起病，缓慢进展，是导致痴呆（认知症）最主要疾病，大约60%以上的痴呆是由此病引起。本病好发于老年人，但也有成年、甚至青年发病的患者。
科技日报记者 刘霞美国威尔·康奈尔医学院科学家开发出一种创新性人类神经元模型，详细模拟了tau蛋白聚集体在大脑内的传播，这一过程会导致阿尔茨海默病和额颞叶痴呆症患者认知能力下降。新模型有助科学家找到可能阻断tau蛋白传播的新治疗靶点，是阿尔茨海默病研究领域的一项重大进展。
·第一项研究使用CRISPR技术，把阿尔茨海默病小鼠的APP基因末端剪掉一小部分，发现β-淀粉样斑块和相关炎症标志物的数量减少，还看到了神经保护APP的增加，最重要的是，小鼠的行为和神经系统功能缺陷得到了纠正。
为了探索国人阿尔茨海默病的遗传机制，贾建平团队在2002年建立了我国家族性阿尔茨海默病登记网络，登记了404个阿尔茨海默病家系，共报道了占世界10%的中国人阿尔茨海默病基因突变，发现了53个中国人特有的致病基因突变，其中有11个突变为国际上首次报道，表明中国人与其他种族之间的遗传异质性。
Bellenguez， C.， Küçükali， F.， Jansen， I.E. et al. New insights into the genetic etiology of Alzheimer’s disease and related dementias. Nat Genet 54， 412–436 . 见原文链接。
【来源：北京日报】王信强加州大学洛杉矶分校的最新研究发现，一种新化合物可能为阿尔茨海默病患者重新开启记忆和认知功能。目前获批用于阿尔茨海默病的药物，如仑卡内单抗和阿杜那单抗，仅能减缓认知能力的下降程度，无法逆转病症的认知和记忆退化。
