不到一年时间，曾备受关注的云南自制“药”救子父亲透露，其3岁的儿子已成功接受基因替代治疗。南都此前报道，高中学历的徐伟通过查单词阅读国外论文摸索配方，自行购买设备、原料配制两种“化合物”，用来给患罕见病Menkes综合症的儿子延续生命。
自女儿半岁时确诊罕见病起，这个病改变了她往后的生活，也改变了这个家庭。由于没有特效药，曾经学医的母亲伍思嘉决定自救，一个想法逐渐在她脑海里成型：找到这种疾病的治愈性药物。目前，世界上有超过1万种罕见病，约3亿人终生困在其中。
日前，话题“北大教授因女儿痛经研发新药”冲上热搜，引发热议。在中央电视台近期“开讲啦”节目中，北京大学教授肖瑞平介绍了她研发的药物HMI-115。她向观众透露，女儿因子宫内膜异位症备受痛经折磨，有时吃几片止痛片都没用。为此，她开始研究这方面的课题。
近日，高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑、自制药用级化合物的故事，引发热议。我已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。
