潮新闻客户端 记者 李沐子 于瓅“今年我想再去济南动物园，看大象、长颈鹿和狮子，再买一个熊猫玩具，过年我想吃鱼形状的年糕。”这是脊髓性肌萎缩症（以下简称“SMA”）患儿小石头2024年的新年愿望，但吃年糕的愿望被妈妈拒绝了。妈妈刘晴（化名）说：“年糕不好消化，等长大点我们再吃吧。
2023年1月18日，罗氏制药宣布，罕见病药物利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022版）》。这意味着脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的药物可支付性将大大提升。
大河报·豫视频记者 魏浩 李彬2021年年底国家队“灵魂砍价”时,医保谈判专家的那句“每一个小群体都不应该被放弃”,引起了社会对SMA的普遍关注。如今，随着这种特效药的“医保价”落地，患儿家庭再次感受到了希望的力量。
8月7日，南都记者从第四届中国SMA大会获悉，据最新发布的《中国SMA患者生活质量研究》，有76.4%的患者在国家医保覆盖后用上“天价药”，目前SMA患者在就学、社交等方面不容乐观，疾病管理情况也仍有提升空间。
患有罕见病的13岁遗腹子铭仔，在2022年的第一天，终于吃上了第一瓶特效药。铭仔才8个月的时候，就被诊断患有脊椎性肌肉萎缩症，这种罕见病主要表现是肌肉萎缩，最终还会影响到吞咽和呼吸，威胁生命，且一直没有特效药。
李国亮蜷缩在沙发一角，手指、四肢无法伸展，高隆的背部，因为肌肉萎缩无力导致身子逐渐弯了下来。这是一种罕见病，特效药“诺西那生钠注射液”三年前就已上市，但70万一针的价格让人望而却步，直到其被纳入国家医保目录。
近日，潍坊市人民医院神经内四科在麻醉科的协作下，完成了一例重度脊柱侧弯SMA（脊髓性肌萎缩症）患者的鞘内注射治疗。27岁的患者小宛（化名）在幼儿时便开始出现不能行走的问题，父母带着她辗转多地求医，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症，但是受当时医疗条件所限并没有可治疗的药物。
“我们就想着孩子以后能越来越好，生活可以自理。”3月1日上午，家住湘潭市的黄先生，带着1岁1个月大的儿子诚诚（化名）赶到湖南省儿童医院，在神经内科主任、主任医师吴丽文的评估和指导下，顺利为孩子用上了脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰。经过新的价格调整，原价6.
记者了解到，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的“特效药”——诺西那生钠注射液经国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保报销后，一年多来，海南30余名SMA患者通过药物治疗和运动康复，功能逐渐恢复，症状明显改善，对未来充满希望。
2022年3月20日，“第一针”诺西那生钠治疗在邯郸市第一医院儿一科顺利开展。在刘俊英主任的带领下，儿一科团队顺利完成1名18岁SMA患儿诺西那生钠的鞘内注射，这是“天价药”经过“灵魂砍价”降价后在邯郸打出的第一针，这一刻重燃起很多SMA患儿及家庭的希望!
