这个国庆假期，当其他人享受着美好的假日时，杨仁登却一步不离地在医院陪伴着他的女儿。10月5日上午，在湖南省儿童医院血液内科，杨仁登整理女儿杨义涵随身携带的物品和住院材料，办理了出院手续，又回到了浏阳市小河乡。“感谢大家的支持和帮助，我还是不甘心。
自女儿半岁时确诊罕见病起，这个病改变了她往后的生活，也改变了这个家庭。由于没有特效药，曾经学医的母亲伍思嘉决定自救，一个想法逐渐在她脑海里成型：找到这种疾病的治愈性药物。目前，世界上有超过1万种罕见病，约3亿人终生困在其中。
【3岁女儿得了罕见的基因缺陷疾病，夫妻卖房贷款，想为女儿拼一个希望】3岁的希希原本活泼可爱，然而在一次常规体检时，她被发现有疑似鸡胸的情况，并最终被确诊得了罕见基因缺陷疾病——Ⅳ型粘多糖贮积症。病情进展将导致她在青少年期病故，为此，希希父母卖房贷款，想为女儿拼一个希望。
近日，一位被认为拥有天使面孔的女孩在网络走红，大家都叫她“蓝妮妮”，白净的脸、大眼睛、双眼皮、眉毛细长，笑起来像一弯明月，很多网友都被她圈粉，但是4岁的她却患有一种几乎无法治愈的基因病——神经退行性疾病伴脑铁沉积6型。
“孩子平安健康长大，这个愿望好难”大家好，我是一名普通的母亲，我有个可爱的女儿名叫诺诺，刚刚4岁了。就像电影《你好李焕英》中说的那样，作为父母，我们也希望女儿诺诺能像世上绝大多数的孩子一样，平凡普通但健康快乐地度过一生。
父女同患罕见病，一家人陷入困境。生的希望给谁？这是一道艰难的选择题。而其背后，一份权威的数据表明，我国约有300余名法布雷确诊患者。男性患者平均生存期较对照人群缩短20年，女性患者则缩短约10年。“叮……”手机闹铃在早上8点准时响起，高强知道又该吃药了。
近日，病痛挑战基金会收到一位单亲妈妈发布的一则女儿身患“罕见病”的求助信息：刘立沙3岁的女儿王昱昕患上了“朗格汉斯细胞组织增生症”，面对高昂的医疗费用，无奈向社会求助。刘立沙是河北省石家庄人。作为一位单亲妈妈，她带着3岁女儿王昱昕租房居住。
