澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院获悉，3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的肌萎缩侧索硬化成人患者。
【ALS研究取得突破性进展 新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程】财联社4月30日电，肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。
来源：【人民日报健康客户端】“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。
北京日报客户端 | 记者 赵语涵记者从中关村生命科学园获悉，近期，一项“评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，渤健和lonis联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
近日，阆中市人民医院在医疗领域取得了突破性进展，成功为一位患有“渐冻症”的患者实施了全麻下颌面部骨折手术。这一手术的成功不仅填补了医院在此类罕见病症手术领域的空白，也为未来处理类似病例提供了宝贵的经验和信心。
据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。
一位渐冻症患者的妻子，每晚睡前都要做什么？吸痰，拍背，再吸痰，一系列动作已成为她的睡前仪式。“即使血氧仪的数据很漂亮，只要老公觉得不舒服，我都会耐着性子给他整痰，因为他要安全感，我也不要‘万一’。”这是博主“慧子~为爱坚守”的一条视频文案，其账号点赞量已达6.7万。
9月21日，记者查询国家药监局官网数据，截至目前依达拉奉获批的国产药品共有53个，其中依达拉奉注射液为37个，先声药业有限公司、扬子江药业集团南京海陵药业有限公司、西安利君制药有限责任公司等企业均有生产。
