9月21日,记者查询国家药监局官网数据,截至目前依达拉奉获批的国产药品共有53个,其中依达拉奉注射液为37个,先声药业有限公司、扬子江药业集团南京海陵药业有限公司、西安利君制药有限责任公司等企业均有生产。
参考资料:Lombardo FL, Spila Alegiani S, Mayer F, Cipriani M, Lo Giudice M, Ludolph AC, McDermott CJ, Corcia P, Van Damme P, Van den Berg LH, Hardiman O, Nicolini G, Vanacore N, Dickie B, Albanese A, Puopolo M;
新民晚报讯(记者 裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。
日前,中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症(ALS)的小核酸药物RAG-21迎来新突破,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么?以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗?
来源:【人民日报健康客户端】“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内,这个时间也可能提前。”10月8日,北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。
界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣10月8日,渤健(Biogen)旗下的托夫生注射液(商品名:凯盛迪)在国内获批,成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治疗药物。
来源:【人民日报健康客户端】4月25日,渤健和lonis联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。