8月1日，蔡磊团队与美国国家科学院院士唐·克利夫兰讨论攻克渐冻症的科研进展，并聘请其担任团队科研顾问。受访者供图年末，蔡磊还在冲刺，把生命的每分每秒投入到渐冻症的攻克。他说：“身体越来越差，但希望越来越大。”过去200年里，全世界1000多万人与渐冻症交过手，人类胜率为0。
蔡磊号称推进了成百上千条药物研发管线，除了一款叫RAG-17的药物，其它的均不了了之。这款药物不久前已经获得了国家药监局的临床试验许可，再次之前就被蔡磊团队重点鼓吹，甚至人体试验之前就多次公开表示RAG-17是美国的托夫生药效的2-3倍。
【来源：映象网】大象新闻记者 冯靖雯11月23日，大象新闻记者从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。
8月1日，蔡磊团队与美国国家科学院院士唐·克利夫兰讨论攻克渐冻症的科研进展，并聘请其担任团队科研顾问。受访者供图年末，蔡磊还在冲刺，把生命的每分每秒投入渐冻症的攻克。他说：“身体越来越差，但希望越来越大。”过去200年里，全世界1000多万人与渐冻症交过手，人类胜率为0。
蔡磊的卧室里有4块钟表。有着超强时间观念的他，现在四肢基本使不上力气，所以他要保证简单转个头，在各个角度都能看到时间。他给自己安排了精准的作息，早晨9点到晚上11点是工作时间。护理师会架着他的双臂把他放置在调好的座椅上，他通过眼睛控制电脑，保持每天正常阅读、审批、开会、打字。
8月1日，蔡磊团队与美国国家科学院院士唐·克利夫兰讨论攻克渐冻症的科研进展，并聘请其担任团队科研顾问。作者|马宇平编辑|从玉华年末，蔡磊还在冲刺，把生命的每分每秒投入到渐冻症的攻克。他说：“身体越来越差，但希望越来越大。
“招募20个快死的患者干一票”“行贿北医三院樊东升教授”“宣布捐款一个亿，到现在没有捐款一分”……随着渐冻人蔡磊关注度提升，关于他的网络言论越来越多，有的甚至直接“揭老底”质疑。 蔡磊到底是不是真病了？捐款去了哪？他是不是个骗婚的？6日，蔡磊方面对于这一系列质疑发布严正声明。
中新网9月6日电(记者 张尼)“招募20个快死的患者干一票”“行贿北医三院樊东升教授”“宣布捐款一个亿，到现在没有捐款一分”……随着渐冻人蔡磊关注度提升，关于他的网络言论越来越多，有的甚至直接“揭老底”质疑。蔡磊到底是不是真病了？捐款去了哪？他是不是个骗婚的？
更多罕见病诊疗知识，参考文献:Polymenidou M， Cleveland DW. Biological spectrum of amyotrophic lateral sclerosis prions. Cold Spring Harb Perspect Med， 2017， 7: a024133. 肌萎缩侧索硬化诊断和治疗中国专家共识2022. 中华神经科杂志， 2022，55 : 581-588. Rothstein JD. Edaravone: A new drug approved for als. Cell， 2017， 171: 725. FDA Approves New Treatment Option for Patients with ALS. Baloh RH， Johnson JP， Avalos P， Allred P， Svendsen S， Gowing G， Roxas K， Wu A， Donahue B， Osborne S， Lawless G， Shelley B， Wheeler K， Prina C， Fine D， Kendra-Romito T， Stokes H， Manoukian V， Muthukumaran A， Garcia L， Bañuelos MG， Godoy M， Bresee C， Yu H， Drazin D， Ross L， Naruse R， Babu H， Macklin EA， Vo A， Elsayegh A， Tourtellotte W， Maya M， Burford M， Diaz F， Patil CG， Lewis RA， Svendsen CN. Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. Nat Med. 2022 Sep;
全文共9763字，阅读大约需要20分钟。2024年度，得益于社会各界的深切关怀与鼎力支持，破冰事业取得了进一步成果与突破。蔡磊团队有幸携手诸多杰出科学家、顶尖科研单位、生物科技公司及医院，共同成立8家联合实验室。
脊椎歪了，舌头和下嘴唇已萎缩，4月底，京东前副总裁蔡磊的病情加重。作为国内知名的渐冻症抗争者，他身体状况的每一步变化，都让无数人担忧。作为商界明星，蔡磊推动了中国电子发票的产生。作为渐冻症患者，他在国内发起了第二次冰桶挑战。
近日，全球首款针对ALS的基因靶向药Tofersen在海南博鳌乐城先行区完成国内首例应用。此时距离美国 FDA在2023年4月25日以加速审批的路径批准渤健（Biogen）公司的这款药物，差不多为期一年。
【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
