在2024年欧肝会上，研究人员更新了一项新进展，即PBGENE-HBV基因编辑项目的临床前安全性数据支持将其作为一种潜在治愈慢性乙型肝炎的疗法推进到临床试验。乙肝在研新药PBGENE-HBV，临床前最新数据，在2024欧肝会更新。
在治疗的小鼠中使用含有 LNP 的 HBV-POL 核酸酶 mRNA，研究人员检测到 AAV 拷贝减少了 60%，高达 86%在剩余的 AAV 中插入缺失，并且在单次 LNP 给药后血清 HBsAg 持续降低 96%。
2022年进入第三季度伊始，三家生物制药公司相继更新乙肝在研新药计划，包括一种直接针对cccDNA的基因编辑乙肝候选药物PBGENE-HBV，继续描述将于2024年提交新药临床试验申请、免疫学驱动生物制药公司VBI Vaccines的VBI-2601以及Enanta公司EDP-514。乙肝在研新药PBGENE-HBV，2024年IND/CTA，三家相继更新开发计划。
编者按：Hepatitis B Foundation网站本月更新了表单，为帮助大家更准确获取全球乙肝新药最前沿信息，肝霖君查询各大药企官网更新的产品管线信息及相关网络资料做了系统地整理，对表单进行了更新和完善。
乙肝在研新药bepirovirsen，已启动两项3期，分别是B-Well 1和2。GSK已经启动了两项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估bepirovirsen的安全性和有效性，这是一种用于治疗慢性乙肝感染患者的研究性反义药物。
专注于开发基于 ARCUS 的体外同种异体 CAR T 和体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences 近日宣布 ，其正在进行的针对乙型肝炎病毒的体内基因编辑计划的临床前研究 已在线发表于 Molecular Therapy 杂志上。
昨天介绍了临床阶段生物技术公司在2023年欧肝会上口头介绍了其ARCUS®基因编辑的积极数据，即在临床前研究中，基因编辑疗法PBGENE-HBV具有显著且持久调降乙型肝炎血清抗原和cccDNA的高抗病毒活性，支持PBGENE-HBV的持续开发以及CTA/IND。
文献来源:Deng R， Liu S， Shen S， Guo H， Sun J. Circulating hepatitis B virus RNA: From biology to clinical applications. Hepatology. 2022 Mar 28. doi: 10.1002/hep.32479.
生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。近年来，中国生物医药产业正驶入发展“快车道”，以国产创新药为代表的创新成果不断涌现。位于宝山区的药物牧场是一家利用遗传学和人工智能驱动的生物科技公司，公司致力于从药物靶点发现到原创新药，多项成果助力中国源头创新药提速发展。
