2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在华开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。
这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！政策动向两部门发文完善医药集中带量采购和执行工作机制12月10日，国家医保局会同国家卫生健康委印发《关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药联合申报vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.
罕见病患者和患者组织已从原来抱团取暖的初级阶段，进入到赋能升级的更高水平，未来还将发挥自身优势，帮助患者就诊看病，向政府建言献策，科普疾病专业知识，利用真实数据，参与药品研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程。
每经记者：许立波 每经编辑：董兴生丨 2024年12月11日 星期三 丨NO.1 上海：设立100亿元生物医药产业并购基金12月10日，上海市印发《上海市支持上市公司并购重组行动方案（2025—2027年）》。
2018年1月，随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内，人类医疗迎来里程碑:FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”概念首次成为现实…2岁时，Mila还活泼好动，但到3岁，父母发现其右足开始向内转。
