小石头的救命药从70万一针到3万一针医保药品目录谈判，让一些常见病用药的价格降了下来，惠及广大患者。还有多种罕见病用药通过谈判进入医保目录，让罕见病家庭从对天价药望而却步，到用得起用得上，迎来了希望。一位名叫小石头的男孩，他就是因为医保谈判，从“治不起”到“站了起来”。
记者 刁明杰河北邢台的乐乐（化名）4岁时出现了下楼困难等症状，4年来，父母带着乐乐辗转多家医院都没有得到有效治疗。半年前，乐乐的父亲在网上了解到了山东大学齐鲁医院（青岛）运动医学科，便带着孩子跨越一千多里来青岛治疗，乐乐被诊断为罕见的先天性髌骨脱位。
近日，一段孩子们玩“老鹰抓小鸡”的视频引发了不少网友的关注。画面中，充当“保护者”角色的，是一位坐在轮椅上的湖南长沙的小朋友瑶瑶。因为疾病瑶瑶的双腿不能行走。幸运的是，在校园里，瑶瑶遇到了有爱的老师、友善的同学，温暖的集体让她在学校中健康快乐地成长。
“出生之后发现四肢比其他小朋友松软，手脚抓握、蜷缩都有问题。”2022年9月的一天，江苏省人民医院牛琦主任专家门诊来了一位被家属抱在怀里的婴儿，出生仅14天，进行性、对称性四肢肌无力情况发展十分迅速，家人焦急地带着婴儿辗转多处问诊，最终来到了江苏省人民医院。
来源：中国青年报 近日山东淄博DMD罕见病男孩董昊轩查到了自己的高考分数：645分他的故事感动很多人董昊轩1岁8个月大时被确诊患有（DMD）进行性肌营养不良据董昊轩的妈妈介绍“当时查出这病的时候说最大能活到18岁”但如今19岁的董昊轩不但参加了高考还取得了优异的成绩董昊轩的妈妈说
【编者按】家在上海，是一种怎样的体验？是奔赴未来的青年遇见理想热土，是漫步夕阳的老者背靠“家味儿”社区，是老城厢的老邻居一同搬入新居，是万家灯火中每一个普通而又特别的一天。在人民城市理念提出五周年之际，澎湃新闻推出“家在上海”特别策划，记录这座城市正在发生的故事。
2月的最后一天是“国际罕见病日”，今年2月28日是第16个“国际罕见病日”。什么是罕见病？《中国罕见病定义研究报告2021》将新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。
央视网消息：安徽阜阳的女孩妮妮，一出生就长得十分漂亮，但从6个月大开始，她一直发育迟缓，经常放空发呆。妮妮的父母带着她去医院检查，却听到一个令他们十分绝望的结果，妮妮患有十分罕见的“神经退行性疾病伴脑铁沉积6型”基因病。
在世界上有部分人，是与众不同的“特殊群体”，他们患有万分之一几率的“罕见病”。突如其来的罕见病打破了王唯佳平静的生活，但是面对疾病带来了痛苦，王唯佳没有闪躲恐惧，他就像一颗向日葵一样，在阳光的照耀下茁壮成长!
四川绵阳女孩玲玲今年11岁，特别爱吃辣条，每天至少要吃两袋，多的时候五六袋。不久前，玲玲每天腹泻10多次，一下瘦了20多斤，经诊断为罕见病"克罗恩病"。医生表示长期吃辣条是发病诱因，该病不易根治，只能控制症状、减少复发。
