来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
Aslesh T， Erkut E， Yokota T. Restoration of dystrophin expression and correction of Duchenne muscular dystrophy by genome editing . Expert Opin Biol Ther， 2021， 21: 1049-1061.
5月，四川成都，希爱社会工作服务中心工作人员陪同患儿就诊。刘胤衡/摄有一群孩子，人们一眼就能看出他们的与众不同：身高比同龄人矮一截，小腿粗大，行动困难，因长期使用激素药物，脸肿胀得像气球一样。这些孩子患上了一种叫作DMD（杜氏肌肉营养不良）的遗传性肌肉萎缩病。
来源：【人民日报健康客户端】--行业要闻--4月20日，河北省卫生健康委办公室发布关于增补省罕见病诊疗协作网医院的通知。通知提到，为进一步提升全省罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，拟将省级罕见病诊疗协作网扩增至43家医疗机构。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
肌营养不良症是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。
小虎（化名）今年14岁，如果不是患病，他应该是一名初二的学生。小虎患上的是DMD（杜氏肌营养不良症），最早表现出进行性腿部肌无力。小虎的奶奶刘阿姨告诉记者，孩子在1岁多时就出现了异常，确诊罕见病之后，她们带着孩子跑遍了全国的知名医院，但得到的结果都不好。
来源：【中国卫生杂志】全国政协委员，广西壮族自治区南宁市第四人民医院艾滋病科护士长 杜丽群推动罕见病康复资源扩容罕见病是诊疗难度较大的疾病领域，也是全球共同面临的重大公共卫生问题。中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。
有这样一群孩子，随着年龄的增长，他们的肌肉逐渐萎缩甚至需要轮椅代步，最终失去自理能力，他们是罕见病——杜氏进行性肌营养不良（DMD）患者。每年的9月7年是世界DMD关爱日，专家呼吁，生命的路上不能掉队，DMD患者需要更多的关心和关爱。
