来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
·FDA生物制剂主管彼得·马克斯表示，FDA希望越来越多地使用加速批准来推动罕见病疗法的研发。更多人提出的问题是，此类授权需要多少证据，以及撤销或扩大授权需要多少证据。10月30日，美国生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT.
·一名杜氏肌营养不良患者在2期临床试验中去世，死于心脏骤停。这是辉瑞第二次宣布其DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec在临床试验中出现死亡事件。当地时间2024年5月7日，美国制药公司辉瑞（PFE.
尽管三期临床试验失败，但2023年12月，Sarepta已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请的疗效补充文件，寻求将适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。
5月，四川成都，希爱社会工作服务中心工作人员陪同患儿就诊。刘胤衡/摄有一群孩子，人们一眼就能看出他们的与众不同：身高比同龄人矮一截，小腿粗大，行动困难，因长期使用激素药物，脸肿胀得像气球一样。这些孩子患上了一种叫作DMD（杜氏肌肉营养不良）的遗传性肌肉萎缩病。
2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在华开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。
在中国，约有7万DMD患者，这种病与“渐冻症”症、“瓷娃娃”症等大众熟悉的罕见病相比却鲜为人知。但在东莞这个城市，常住人口超一千万，其中却有62个“DMD”男孩。什么是DMD？2017年，马红卫带着儿子康康（化名）确诊后，才知道自己的儿子得了这种名为杜氏肌营养不良的罕见病。
Aslesh T， Erkut E， Yokota T. Restoration of dystrophin expression and correction of Duchenne muscular dystrophy by genome editing . Expert Opin Biol Ther， 2021， 21: 1049-1061.
朱常青和哥哥都选择了单身。兄妹俩的人生，也似乎一下子进入了冬天。文 | 金姬6月21日，夏至，北半球迎来了2023年白昼最长的一天。一群身穿“用爱解冻”字样雨衣的人或被人搀扶、或手推轮椅，在上海东方明珠广场上缓缓聚集。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药联合申报vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.
