科技日报讯 (记者刘霞)英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。
7月22日,位于浦东张江,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月。
来源:新华网 新华社洛杉矶2月17日电 一个国际研究团队近日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说,他们新开发的一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例。这有望为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。
·1999年,威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验,一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验,但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起,因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究,并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院接受基因治疗后顺利康复。复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队,与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的首例重型β-地中海贫血患者。
基因编辑技术,听起来很酷吧?它就像一把神奇的“手术刀”,能精准地修改基因,未来或许能治愈各种遗传疾病。而在这场基因编辑革命中,张锋无疑是一位领军人物。他究竟做了什么?未来又将走向何方呢?让我们一起来看看。
今年年初,地中海贫血新疗法传来好消息:全球首次碱基编辑临床治疗β-血红蛋白病获得成功,来自上海张江的正序生物CS-101在研究者发起的临床研究(IIT)中,成功使重度β-地中海贫血症患者摆脱了输血依赖。
据BBC20日报道,荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员在18日举行的一次医学会议上表示,他们通过CRISPR基因编辑技术成功切除了受感染细胞中的HIV病毒(艾滋病毒)。据悉,虽然现有的药物能阻止HIV病毒进一步渗透人体,但却无法清除患者体内已有的病毒。
潮新闻 记者 沈晶晶 谢丹颖进入实验室,抽出造血干细胞,对DNA进行定点剪切,再将干细胞输回人体。只需一次,输血依赖性β地中海贫血症(TDT)患者维多利亚·格雷,或能从此告别定期到医院输血、长期服用强效止疼药等痛苦,实现“永久治愈”。这种新方式,就是CRISPR基因编辑疗法。
最近,分子生物学界引来了一个核弹级消息,AI 成功改写人类 DNA。最近,一家名为Profluent的AI蛋白质设计公司宣布推出了OpenCRISPRTM计划,发布了世界上首个由人工智能生成的基因编辑器——OpenCRISPR-1。
数据是个宝数据宝投资少烦恼A股迎来久违普涨。1月14日早盘,A股迎来普涨行情,上证指数突破3200点,盘中涨幅一度超2.1%。创业板指盘中涨超3.6%,北证50指数一度涨近8%。截至上午收盘,上证指数报收3216点,涨幅1.75%。盘面上超5200股飘红,涨停股超过百只。