引言非典型溶血尿毒症，这是一种非常罕见的疾病，据丁洁教授讲述，在北京大学第一医院，每年的患者数量达到两位数的情况都非常少见。然而，尽管不常见，但该病来势却紧急而严重，有时候管它叫急重症，重到很快会危及生命。
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见的补体介导的血栓性微血管病（TMA），起病急骤且危及生命。然而由于疾病的罕见性，临床认知有待提高，导致患者易错过及时诊断和治疗的机会，预后差。9月24日是非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）关爱日。
RAREDISEASEDAY每年二月的最后一天是国际罕见病日（Rare Disease Day），第一届国际罕见病日发起于2008年2月29日，选择这一每四年才出现一次的日子，就是为了加深公众对罕见病的理解和关注。
1月5日，患有“非典型溶血性尿毒症综合征”（aHUS）的12岁男孩新新（化名）顺利用上了依库珠单抗——这个号称“世界上最昂贵的药物”。好在2024年1月1日，依库珠单抗被正式纳入国家医保，经医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，这意味着新新一年治疗费将节省百万元。
每年二月的最后一天，是国际罕见病日，2024年2月29日为第十七届国际罕见病日。近年来，随着国家罕见病目录的出台，以及社会各界对于罕见病的持续关注和报道，越来越多的罕见病患者在药物可及性方面获益良多。罕见病患者丹丹（化名）在瑞金医院治疗中。
