它是一种反义寡核苷酸药物，在感染乙肝病毒的肝脏细胞中与用于表达病毒抗原的mRNA结合，随后由核糖核酸酶H降解mRNA，导致转录提前终止，从而抑制病毒蛋白表面抗原HBsAg的水平，有望实现功能治愈乙肝的目标。
近日，乙肝药物领域风云再起，美国生物技术公司Arrowhead (NASDAQ:ARWR) 发布旗下乙肝候选药物ARC-520 临床IIb期积极数据，通过与百时美施贵宝（BMS）乙肝药Baraclude (entecavir)联合，用于治疗难治性HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者。
乙肝在研新药RNAi汇总，2种试验被中止，1种靶向所有转录物。比如，美国箭头制药公司Arrowhead Pharmaceuticals在临床前研究中开发的GalNAc结合siRNA已在HBV治疗的临床试验中进行了测试。
“天天喝酒，小心得肝癌！”这句话，想必每个爱喝酒的人都听说过，但是不要总是把锅甩在酒身上了。据世界卫生组织最新发布的《2020年全球最新癌症负担数据》显示，2020年全球新发肝癌91万例，这91万人中就有41万人是中国人。综合比较中国肝癌发病率超过了0.
流行病学 当丙肝治愈率被重磅炸弹药物索非布韦以及其后续产品提升至90%以上，我们也许不需要再担心丙肝这个疾病，但是再看乙肝，尽管已有疫苗和抗病毒药物已经上市，但全球约2亿4千万人患有慢性乙型肝炎，并有超过1百万人死于慢性乙型肝炎病毒引起的肝癌和其他晚期肝脏疾病。
Arrowhead研究公司距离乙型肝炎病毒感染的治愈又迈进了一步，其首席执行官Christopher Anzalone说道。在该制药公司公布了其试验性抗病毒治疗的积极数据后，周四下午公司的股票上涨了18%。
首先，核酸药物想要进入体内，主要有一下3 个难关：1）核酸的分子量和负电荷使其不能自由通过生物膜；2）RNA 容易被血浆和组织中 RNase 酶降解，被肝脏和肾脏快速清除和被免疫系统识别；3）进入细胞后 “卡” 在内吞小体中无法发挥功能。以上几点让 RNA 药物发展面临的技术障碍
