14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院接受基因治疗后顺利康复。复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的首例重型β-地中海贫血患者。
中国青年报客户端上海12月9日电（中青报·中青网记者王烨捷）记者今天从国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院获悉，该院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，用基因治疗手段治愈一例重型地中海贫血患儿。14岁患者轩轩（化名）是这一碱基编辑药物的全国首例儿童受试者。
全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序，获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者，成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。
28岁的小丽（化名）体检时曾查出轻微贫血，最近她准备要宝宝了，家人为她准备了猪肝、牛肉等补铁食物。食补了大半年，前阵子复检，依旧提示贫血。在市妇幼保健院，医生检查后发现小丽不是缺铁性贫血，而是地中海贫血。5月8日是世界地贫日。
该病目前无法用药物治愈，提前做好筛查是关键岳阳晚报全媒体 记者 罗凯今年5月8日是第31个“世界地贫日”，主题是“关注地贫，筛诊治并重”，旨在倡导科学防控地中海贫血，引导新婚和准备怀孕夫妇注重地中海贫血筛查、产前诊断和遗传咨询，促进地中海贫血患者早诊早治和规范健康管理。
世界上大约有1.9%的人带有地贫致病基因，主要分布在热带和亚热带地区，在我国的广东、广西、海南、云南、福建、重庆、湖南、四川、贵州以及香港等地常见，广东省每年新增超过1000个重型地贫患儿，地贫患儿通常在1-3岁左右出现症状，2016年的统计数据显示，广东省户籍人口地贫基因携带率约为16.8%，平均每6个人中就有1名携带者。
12月9日，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院宣布，经过约一个月随访观察，确定一位14岁名重型地中海贫血患儿，已经摆脱长期输血依赖，成为碱基编辑药物CS-101注射液新药申报研究的国内首例参加治疗并治愈的重型β-地中海贫血儿童受试者。
新年尚未结束，β-地中海贫血患者收到了一份“新春大礼”:根据国家医疗保障局、人力资源和社会保障部最新公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽®被纳入国家医保目录，用于β-地中海贫血成人患者的治疗。
24岁的孕妈小雯第一次来产检，在筛查过程中医生发现她的血红蛋白电泳异常，告知需进一步筛查，需做地中海贫血基因筛查。那么，地中海贫血对宝宝会有影响吗？长沙市第一医院产科主任杨静为广大市民科普有关地中海贫血的健康知识。
长沙晚报5月8日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 姚家琦）很多家长会认为贫血就要“补血”，但是对于地贫患儿来说这是一个误区。5月8日是世界地贫日，地中海贫血是一种遗传性血液病，在我国广东、广西、海南、四川、重庆等省市发病率较高，湖南省南部如郴州、永州等地发病率也较高。
