上观新闻 日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
2月5日，据《中国新闻周刊》报道，2024年是蔡磊被确诊为渐冻症的第五年。自美国波士顿前棒球选手皮特·弗雷茨发起冰桶挑战已过去10年，然而渐冻症的致病机理揭示和有效药物研发，仍任重道远。过去一年，蔡磊的身体状况急剧恶化。他经历两次感冒，其中一次病情严重，一度被送进ICU抢救。
大皖新闻讯渐冻症抗争者蔡磊的名字每次出现在大众视野，总会牵动很多人的心。12月26日下午，在安徽合肥举行的2024年中国力量年度人物颁奖盛典上，作为获奖者之一的蔡磊通过视频短片发声。说话已十分困难的蔡磊仍然坚信，渐冻症终将被战胜。
据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。
