10月9日，国家药监局药品审评中心就《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》公开征求意见。《征求意见稿》从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，阐述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点，以指导基因治疗血友病临床试验设计和开展。
2022年上海国际生物医药产业周期间，第一财经记者从上海鼎新基因科技有限公司获悉，该公司与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作的治疗先天性耳聋基因疗法近日已启动临床试验，这是国内开展的首个用于治疗耳聋的基因疗法临床试验，预计将在下个月完成首例患者入组。
重庆之声6月21日讯 今天（21日），第九届两江国际儿科论坛在渝开幕，本届论坛以"创新、交叉、融合"为主题，致力于推动中国儿科与世界一流大学、研究机构和医院的科技交流、协同与合作。来自全球的儿科专家聚焦前沿技术展开交流探讨，旨在不断提高儿科临床医学研究和科技创新的能力。
第九届两江国际儿科论坛的主会场。重医附属儿童医院供图6月21日，第九届两江国际儿科论坛在重庆举办。重医附属儿童医院在其中一个分论坛上宣布，国内首个X-SCID基因治疗临床试验正式启动。X-SCID，是指X连锁重症联合免疫缺陷病。
1月4日，拜耳集团宣布， AB-1005（AAV2-GDNF）Ib期临床试验为期18个月的数据收集已经完成。AB-1005是一种治疗帕金森病 （PD）患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。
6月2日，锦篮基因自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，这标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心启动。
2022年4月11日，美国国立卫生研究院的研究团队在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为:Safety and tolerability of AAV8 delivery of a broadly neutralizing antibody in adults living with HIV: a phase 1， dose-escalation trial 的研究论文。该研究招募了8名感染了HIV的患者，他们接受了至少3个月的抗逆转录病毒治疗。
10月7日，国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》，《答复》指出截至目前，国家药监局已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验，其中包括多种技术路线的个体化肿瘤主动免疫治疗产品。
近日，拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical宣布:其帕金森病基因疗法AB-1005已经进入II期临床试验阶段，预计今年晚些时候在美国、欧盟、英国开始招募患者。
来源：【人民日报健康客户端】5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告 （2023年）》显示，2023年我国共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍（46 项），共涉及70个品种，以境内的Ⅰ期抗肿瘤药物为主。
1月25日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊（The Lancet，影响因子：169）以长文形式发表了题为“AAV1-hOTOF Gene Therapy for Autosomal Recessive Deafness 9: a single-arm
来源：央视新闻客户端 记者从国家药监局获悉，经药品监管部门批准，目前，我国已有四百余个细胞和基因治疗产品正在开展药物临床试验，其中干细胞产品近一百个。适应证涵盖了肿瘤、呼吸系统、神经系统、心血管系统、消化系统、风湿免疫等多类疾病。
