2014年，一位患有镰状细胞贫血病的少年在他13岁时接受了基因治疗，2年多过去，他已经摆脱了疾病带给他的疼痛感。尽管今后会不会复发尚不知晓，但这仍然打开了应对这种疾病的新窗口。这是第一次，基因疗法用于治疗镰状细胞贫血症，并得到可能“治愈”的可观成效。
·这项研究是关于体内靶向造血干细胞进行mRNA递送的一个进步，成功地做到了将mRNA通过LNP载体递送到了小鼠造血干细胞，并从概念上证明了通过LNP递送可以做到对造血干细胞的体外基因编辑，但是实际上距离造血干细胞的体内基因编辑还有一定差距。
科学家表明，干细胞的无限复制特性，赋予了它替代或补充、修补或修复、组织及器官的再生、生命功能的恢复或复原、癌细胞的退化五大任务，也使其在各个领域中熠熠生辉，一次次的研究突破使干细胞炙手可热，不断推向人类讨论的热潮。
据英国《新科学家》杂志网站近日报道，在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上，美国研究人员宣布，他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后，两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细
2023-11-17 23:18来源：新华网 链接已复制字体：小大新华社伦敦11月17日电（记者郭爽）英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
英国药品和保健品管理局日前披露，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，有条件批准美国福泰制药（Vertex Phamaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑疗法Exa-cel（商品名“Casgevy”）上市
2月22日，科技日报记者从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉，该院王金勇研究员团队和广州医科大学教授张梦云团队合作，首次通过干细胞基因编辑手段操纵3个重要造血调控基因Runx1、Hoxa9和Hoxa10的组合表达，成功在老鼠实验中获得具有移植能力的人造骨髓种子细胞，且移植后能
