几乎所有的 MDS患者均有贫血症状，如疲倦、乏力等。铁作为人体必需微量元素之一，其含量最高且在体内分布广范，是各种细胞生理活动必不可少的微量元素，是参与DNA合成和修复、细胞呼吸、氧气运输、脂质氧化和细胞信号转导等过程中许多含铁酶所必需的。
此道理同样适用于疾病，特别是面对MDS这种严重威胁患者生命健康的恶性血液病，攻克治疗难点尤为重要。MDS，是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，主要表现为造血功能衰竭、无效造血，严重并发症、向急性白血病转化，其也是治疗MDS的关键与难点所在，MDS患者只要解决以上问题，就可以获得良好的治疗结果与预后。
MDS也叫骨髓增生异常综合征，是起源于造血干细跑的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血，难治性血细胞减少，造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病转化。患者（一）：我家小孩一直以来都很健康的，可是最近他老是头晕，脸色也比较苍白。
骨髓增生异常综合症是起源于造血干细胞的肿瘤性病变，主要特点是患者的体内明显出现血细胞逐渐减少的情况，还有可能会导致体内的髓系细胞出现分化和发育异常，并且高风险向急性白血病转化，此病以前也被叫做白血病前期。
近年来，随着对骨髓增生异常综合征发病机制的深入研究产生了许多新型药物。目前对骨髓增生异常综合征治疗的药物包括缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂、端粒酶抑制剂、剪切体抑制剂、异柠檬酸脱氢酶抑制剂、新型去甲基化剂、免疫检测点抑制剂、针对TP53突变药物、酪氨酸激酶抑制剂、抗CD47的单克隆抗体。
骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，自身不能正常造血，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性白血病转化，这是人们对于MDS的普遍认知，但其实，除了疾病本身的原因还有这三个治疗难点，下面跟随陕西省血液病研究所附属医院一起来看看吧!
新京报讯（记者王卡拉）5月5日，FibroGen（珐博进）宣布，罗沙司他用于治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血的Ⅲ期临床研究MATTERHORN未达到主要疗效终点。继2021年在美上市失败后，珐博进在罗沙司他新适应症开发上再次受挫。
