来源：【人民日报健康客户端】4月25日，渤健/lonis联合宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化，也即“渐冻症”。
我苏客户端专稿 肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种致死性、进行性发展的神经系统变性病。由于这种疾病主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元，会导致患者肌肉逐渐萎缩无力，最终完全瘫痪，仿佛被逐渐冻住，因此又被称为“渐冻症”。
更多罕见病诊疗知识，参考文献:Polymenidou M， Cleveland DW. Biological spectrum of amyotrophic lateral sclerosis prions. Cold Spring Harb Perspect Med， 2017， 7: a024133. 肌萎缩侧索硬化诊断和治疗中国专家共识2022. 中华神经科杂志， 2022，55 : 581-588. Rothstein JD. Edaravone: A new drug approved for als. Cell， 2017， 171: 725. FDA Approves New Treatment Option for Patients with ALS. Baloh RH， Johnson JP， Avalos P， Allred P， Svendsen S， Gowing G， Roxas K， Wu A， Donahue B， Osborne S， Lawless G， Shelley B， Wheeler K， Prina C， Fine D， Kendra-Romito T， Stokes H， Manoukian V， Muthukumaran A， Garcia L， Bañuelos MG， Godoy M， Bresee C， Yu H， Drazin D， Ross L， Naruse R， Babu H， Macklin EA， Vo A， Elsayegh A， Tourtellotte W， Maya M， Burford M， Diaz F， Patil CG， Lewis RA， Svendsen CN. Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. Nat Med. 2022 Sep;
6月21日是“世界渐冻人日”。“渐冻症”，全称肌萎缩侧索硬化症，患病者会面临肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，似乎身体被逐渐冻住一般。“渐冻症”的临床表现有哪些？“渐冻症”的病因是什么？可以被治愈吗？听听专家怎么说。
我相信中医也支持中医，这一点毋庸置疑，因为我小时候得过一次严重的皮肤病，去县医院看了好多次，换了好几个医生，用了很多种治疗手段都没有治好，最后家里人听人说中医能治就跑了几十里地去找了一个在我们县有些名气的中医开了药给治好了。
渐冻症，作为最为大众所熟知的罕见病，具有症状隐匿、病程不可逆、确诊难的特点，很多患者确诊后就已进入晚期，尽管渐冻症没有办法完全治愈，但是越早发现、多种综合治疗措施越早介入，越能有效延长患者的生存时间，提高患者的生存质量。
