这几天，家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望，她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症患儿的家长之一，今年4月份，她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液，病情已经有明显好转，可接下来的一针还不知道钱该从哪里来，而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。
渐冻症病人李小中由于没办法自主结束生命，两次买凶杀死自己，但均未成功。两年多没有下楼，51岁的湖南安化县渐冻症病人李小中的世界，就禁锢在客厅和卧室的3米范围内，在一台安装了眼控仪的二手笔记本前，无法言语、行动的她度过了4年时间。
一针212.5万美元，这种“史上最贵药物”将落地中国。近日，中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
近日，西安交大第二附属医院开具的一张55万元医院收费票据在网上曝光，引起争议。据悉，患儿2个月前因四肢无力，运动落后，来到交大二院儿童病院求诊，最终确诊为脊髓性肌萎缩症，这是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，若不积极治疗，将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命危险。
Elevidys是一种基因替代疗法，由Sarepta Therapeutics公司和罗氏联合开发，通过将正常的基因输注到患者体内，该疗法帮助患儿持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，初步定价约为320万美元一针，是史上第二贵的基因治疗产品。
这几天，家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望，她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症患儿的家长之一，今年4月份，她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液，病情已经有明显好转，可接下来的一针还不知道钱该从哪里来，而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。
