Amylyx Pharma公司两位创始人。美联社AP报道，美国食品和药物管理局顾问以 7 票对 2 票认为，来自 Amylyx Pharma公司的数据值得批准，尽管对该公司单独研究的强度和可靠性进行了数小时的辩论。
Tofersen（商品名：Qalsody）。近日，澎湃科技从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称“瑞金海南医院”）获悉，医院对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）新药Tofersen的伦理会已经通过，预计一两个月后可直接落地使用。
·要证明一款药物的疗效和安全性是一个漫长的过程，要花费数年甚至数十年的时间来观察和验证。对于时刻有生命危险且无药可寻的罕见病患者来说，太过漫长。很多国家于是推出罕见病药相关政策，放宽临床试验方面的限制，这可能会导致药效存疑的药物进入市场。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，渤健/lonis联合宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化，也即“渐冻症”。
新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
极目新闻 据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。
每经记者：林姿辰 每经编辑：董兴生从2019年确诊渐冻症开始，中国“电子发票第一人”、京东集团前副总裁蔡磊就几近疯狂地投入到抗争渐冻症的战场中，也让这一被列为世界五大绝症之首的罕见病再度引发大众关注。有神经学专家评价，蔡磊让整个渐冻症的研发进度至少加快了10年。
日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，渤健和lonis联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
来源：科技日报 科技日报北京4月29日电 （记者刘霞）肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。
