·FDA生物制剂主管彼得·马克斯表示，FDA希望越来越多地使用加速批准来推动罕见病疗法的研发。更多人提出的问题是，此类授权需要多少证据，以及撤销或扩大授权需要多少证据。10月30日，美国生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT.
在中国，约有7万DMD患者，这种病与“渐冻症”症、“瓷娃娃”症等大众熟悉的罕见病相比却鲜为人知。但在东莞这个城市，常住人口超一千万，其中却有62个“DMD”男孩。什么是DMD？2017年，马红卫带着儿子康康（化名）确诊后，才知道自己的儿子得了这种名为杜氏肌营养不良的罕见病。
