光明网讯（记者 战钊）1月22日，由中国科学院、中国工程院主办的“两院院士评选2024年中国/世界十大科技进展新闻”在江苏省南京市揭晓。中国科学院副院长、党组副书记吴朝晖，中国工程院党组成员、副院长王辰，南京市委副书记、市长陈之常，江苏省科技厅厅长徐光辉出席会议并致辞。
来源：科技日报 近日，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）发起的“靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮”临床研究，随着第20例患者完成CAR-T细胞回输，圆满结束。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 胡春艳）8月14日，天津医科大学基础医学院生化系、天津市免疫学研究所张恒团队联合中国科学院武汉病毒所邓增钦团队，在《自然》(Nature）发表研究论文，揭示了Ⅶ型CRISPR – Cas系统的生物学功能和分子机理，也为更安全、更精准地治疗人
中新网上海4月12日电(记者 陈静)角膜新生血管(简称CoNV)是一种重要致盲性眼部病变。记者12日获悉，中国医学专家利用前沿的基因编辑技术，筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统，达到从源头上抑制其表达的效果。
中新网10月9日电(管娜)据诺贝尔奖官网消息，北京时间10月9日下午，瑞典皇家科学院宣布，将2024年诺贝尔化学奖授予David Baker，Demis Hassabis和John Jumper，以表彰他们在蛋白质设计和蛋白质结构预测领域作出的贡献。
2月14日，中国科学院分子植物科学卓越创新中心辰山科学研究中心陈晓亚院士团队与中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队联合攻关，在国际权威期刊Cell上在线发表了题为“Design of CoQ10 crops based on evolutionary history（基于植
2025年1月2日，张锋团队在 Nature Communications 期刊发表了题为:Rational engineering of minimally immunogenic nucleases for gene therapy 的研究论文。
来源：科技日报 研究人员使用蛋白质工程和AI模型使蛋白质TnpB对基因组编辑更加有效。图片来源：苏黎世大学科技日报北京9月23日电 （记者张梦然）瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.
·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。
1月9日，据重庆陆军军医大学西南医院消息，该院检验科团队近日以《自主反馈驱动的工程DNA酶涂层特洛伊木马样纳米胶囊用于成簇的规律间隔短回文重复序列/相关蛋白9（CRISPR/Cas9）的按需递送》为题，在材料科学领域顶级期刊《ACS Nano》发表论文，提出可通过纳米技术，控制成
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十万分之一。
