谈到——肌营养不良症指一组原发肌肉变性坏死的遗传性疾病群，该病常见假肥大型（杜氏型、与贝克型）、远端型、肢带型、眼咽型、面肩肱型、埃-德二氏、强直型、婴儿型（先天性）肌营养不良症，以近端逐渐转化到远端致瘫痪的运动障碍疾病。
肌营养不良2023最新突破：Elevidys基因疗法新药上市引领最新治疗方法肌营养不良症，一种常见的遗传性疾病，影响着全球数百万人的生活。近年来，随着科学技术的飞速发展，越来越多的治疗方法和药物被研发出来，其中最具革命性的当属Elevidys基因疗法。
他们，可能属于这样一个罕见病群体。博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”。
2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在华开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药联合申报vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.
Eteplirsen是FDA批准的首款DMD药物，审批决定不是建立在严格的科学数据基础上，如临床数据偏少、临床试验设计不合理，13个病人的数据现实对比48周的样品和基准样品，dystrophin蛋白仅提高到正常的0.22%到0.32%左右，并且在患者家属施压的前提下才获批上市，因此，Eteplirsen绝对称得上是FDA新药批准史的个例。
南海网5月26日消息（记者 苏桂除）5月26日，以“安新成长，守护希望”为主题的杜氏肌营养不良（DMD）专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）召开，专家们围绕创新药Vamorolone发展情况
谈到“肌营养不良症”指一组原发肌肉组织的遗传性变性疾病，该病起病隐袭，以近端逐渐转化到远端缓慢进行发展表现为肌肉萎缩、上下肢无力，蹲起爬楼梯/坡困难、肌病面容，肩胛翼状肩及“鸭步”步态，跟腱挛缩、骨骼肌变性、瘫痪、依靠轮椅代步、卧床不起的运动障碍性疾病。
据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。
