中新网北京新闻9月1日电 中国首个基因修饰间充质干细胞1类新药“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”8月底获得国家药监局新药临床试验默示许可,这标志着中国在基因修饰间充质干细胞药物研发领域迈出重要一步。
美国生物技术公司Vertex Pharmaceuticals。视觉中国 资料图美国生物技术公司Vertex Pharmaceuticals(福泰制药,VRTX.US)和基因编辑明星公司CRISPR Therapeutics(CRSP.
来源:科技日报 科技日报北京1月13日电 (记者刘霞)美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术(mvGPT)”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能,为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。
近日,由上海交通大学医学院附属瑞金医院申报的人 GLP-1 、FGF21 双因子高表达自体脂肪间充质干细胞输入治疗 2 型糖尿病临床研究备案获得国家卫健委批准,这是2020年由上海交通大学医学院附属瑞金医院、中国人民解放军空军军医大学附属西京医院、北京吉源生物科技有限公司联合申报
新京报讯(记者张兆慧)5月29日,意胜生物携人诱导多能干细胞(IPSC)及胚胎干细胞(ESC)体外分化细胞药物亮相2023年中关村论坛。IPSC/ESC-胰岛药物通过自有的IPSC分化技术,高效、安全分化胰岛细胞/细胞团。
胰腺素是糖尿病患者的“解药”,虽然效果好,但缺点也很多:因为每天都要注射,各处皮肤出现伤口;前不久,美国糖尿病学会期刊Diabetes Care发表了一项重大进展,研究提到,每周注射一次的新型胰岛素疗法,效果跟普通的胰岛素一样。
·丹麦哥本哈根大学的干细胞研究员Agnete Kirkeby和她的同事调查了全球再生干细胞临床试验的前景。截至2024年12月,他们确定了116项已批准或完成的试验,大约一半使用人多能胚胎干细胞作为起始材料,其他研究使用诱导多能干细胞。
在医学领域,糖尿病一直是个备受瞩目的 “难题”。作为一种常见的慢性代谢性疾病,糖尿病就像一个潜伏在身体里的 “小怪兽”,以血糖浓度持续升高为特征,主要分为 1 型糖尿病(T1DM)和 2 型糖尿病(T2DM)。
参考资料:K.G. Maxwell el al., “Gene-edited human stem cell–derived β cells from a patient with monogenic diabetes reverse preexisting diabetes in mice,” Science Translational Medicine。