当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
美国生物技术公司Vertex Pharmaceuticals。视觉中国 资料图美国生物技术公司Vertex Pharmaceuticals（福泰制药，VRTX.US）和基因编辑明星公司CRISPR Therapeutics（CRSP.
（图片来源：unsplash）钛媒体App获悉，北京时间12月9日凌晨，美国食品和药物管理局（FDA）宣布，正式批准两种基因疗法上市：Casgevy（Exa-cel）和 Lyfgenia（lovo-cel），均用于治疗12岁及以上的镰状细胞血液病（SCD）患者。
不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们将迎来重要福音，但它们也有普遍的问题——贵。
当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。过去几年，细胞基因疗法蓬勃发展，从2012年仅有1款基因疗法获批，到2023年仅12月就有2款基因编辑疗法获批，未来十年，预计还将会有40多种新疗法获批。
当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细
去年1月份《农业用基因编辑植物评审细则(试行)》发布，今年4月份全国首个基因编辑安全证书的发放，给基因编辑产业化打开了政策限制，这项技术有望走进田间地头，科研人员纷纷创业成立公司，风险投资跟进。基因编辑发展水平和前景，和政策密切相关。
据美国医药健康领域媒体STAT报道，当地时间2月28日，美国专利和商标局裁定来自哈佛和麻省理工学院博德研究所的张锋团队拥有在真核细胞中使用CRISPR的专利，为长达数年的诺贝尔化学奖得主CVC团队与张锋团队之间的CRISPR专利纷争暂时划上句号。
·1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
