通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗，“修缮”问题基因，让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近，山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展，受试患儿术后听力得到明显改善。徐磊正在为患者进行OTOF基因治疗药物注射治愈！
光明日报上海1月27日电（记者颜维琦）复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，在全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。1月25日，该临床研究结果以长文形式发表在医学期刊《柳叶刀》正刊。
央广网南京5月13日消息（记者王纪民 顾炀威）5月12日，记者从南京鼓楼医院召开的“耳聋基因治疗研究”新闻发布会上了解到，一名2岁的先天性耳聋患者在接受耳聋基因治疗手术后听力持续提升，部分指标已达正常水平。据了解，这名患者名叫瑞瑞（化名），于今年3月7日接受了耳聋基因治疗手术。
IRF4基因杂合突变体T95R导致联合免疫缺陷，是一种最近刚被命名的罕见病，今年1月国际知名权威期刊《免疫科学》发表来自8个国家56个机构学者的联合研究报告，通过基因分析、体外功能实验等揭示疾病特点、探索治疗手段。
儿科五区医护团队与小林合影。 受访者供图10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过基因编辑这把“剪刀”对特定的致病基因修饰以治疗疾病成为可能。
来源：环球网 【环球网科技报道 记者 冯超男】随着生物技术的迅猛进步，基因治疗药物正逐步展现其无可比拟的优势和巨大潜力，从理论探索阶段走向临床实践，并正加速向商业化迈进，为众多曾被传统疗法束缚的罕见病治疗领域带来了前所未有的希望。
“我听到了，嗡嗡嗡的声音！”在华中科技大学附属协和医院车谷院区，少年洋洋（化名）接受听力检测时欣喜地说道。一旁的妈妈喜极而泣。21日，协和医院宣布，其耳鼻咽喉头颈外科团队完成一例遗传性耳聋基因治疗，令失聪患儿的听力明显改善。
日前，我国儿科首例B型血友病患者基因治疗在同济儿童医院儿童血液/肿瘤科顺利实施。7月27日，接受治疗一周后，武汉少年小夏（化名）前来复诊，情况良好。据悉，小夏是国内儿科首个接受基因治疗的青少年患者，之前此治疗方法主要运用于成人患者。
来源：【贵州广播电视台-动静新闻】动静记者近日从贵州医科大学附属医院儿童医学中心了解到，该中心已成功为一名重型血友病B患者完成了基因治疗，目前患者凝血活性稳定，疗效显著。这标志着贵州省在血友病基因治疗领域取得了重大突破。
