【大河财立方 记者 丁洋涛 文 朱哲 摄影】“我们国家现在公布的罕见病目录收录了207种罕见病，但只有60种在国内有药可用，还有62种罕见病国外有药、国内没药。”3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛举行。
来源：【紫金山新闻】规律跳动的“心脏”、勤勉代谢的“肝脏”、主掌呼吸的“肺部”、血液奔涌的“血管”等，在芯片上有序的运行，实验室的显微镜下，可以清晰地看到在指甲盖大小的高分子材料里，微型的人体“器官”正在被孕育和培养出来。
据参考消息报道，美国《华尔街日报》播客7日在一期节目中说，中国生物技术领域近来发展迅猛，具有低成本、高效率等特点，这与人工智能领域近来备受关注的“DeepSeek时刻”相似，中国生物技术领域也在迎来“DeepSeek时刻”。
3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛举行，全国政协常委、中国国际经济交流中心理事长毕井泉应邀出席论坛并作《全社会都应该重视罕见病患者治疗和罕见病药物开发问题》的演讲。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一次性基因疗法Lenmeldy定价425万美元（合约3066万元人民币），一跃成为全球最贵药物。该药用于早发性异染性脑白质营养不良，比曾经的“最贵药物”Hemegenix价格高出75万美元。
上观新闻 日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
2月28日，北京病痛挑战公益基金会与沙利文联合发布《2024中国罕见病行业趋势观察报告》，共同探讨罕见病产业发展新趋势。2018-2022年，我国共有27种罕见病药物（除新增适应症）上市，仅有4种药物为国内企业引进或仿制。
