7月22日，解放日报·上观新闻记者从正序生物（上海）获悉，他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究，成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上，已回归正常生活，实现了中国首
近日，复旦大学附属儿科医院应用基因治疗成功治愈一名重型地中海贫血患儿，这是新药碱基编辑药物CS-101申报研究获批后，该院成功治愈的重型地中海贫血患儿受试者。近日，复旦大学附属儿科医院应用基因治疗成功治愈一名重型地中海贫血患儿，家属送上锦旗。
12月9日，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院宣布，经过约一个月随访观察，确定一位14岁名重型地中海贫血患儿，已经摆脱长期输血依赖，成为碱基编辑药物CS-101注射液新药申报研究的国内首例参加治疗并治愈的重型β-地中海贫血儿童受试者。
世界上大约有1.9%的人带有地贫致病基因，主要分布在热带和亚热带地区，在我国的广东、广西、海南、云南、福建、重庆、湖南、四川、贵州以及香港等地常见，广东省每年新增超过1000个重型地贫患儿，地贫患儿通常在1-3岁左右出现症状，2016年的统计数据显示，广东省户籍人口地贫基因携带率约为16.8%，平均每6个人中就有1名携带者。
记者12月27日从海南省地中海贫血综合防治新闻发布会上获悉，海南将进一步加大地中海贫血筛查和防治力度。到2025年，该省建档夫妇地中海贫血初筛率达95%以上，对现症重型及输血依赖中间型地中海贫血患者进行建档管理、分类治疗，做到“一人一档、一人一方案”。
兰州晚报讯 2024年5月8日是第31个世界地贫日，今年的主题是：“关注地贫，筛诊治并重。”“地贫”到底是什么？与普通贫血有什么区别？又该如何预防呢？5月10日，甘肃省疾病预防控制中心发布健康提示，一起来了解。什么是地中海贫血？
儿科五区医护团队与小林合影。 受访者供图10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过基因编辑这把“剪刀”对特定的致病基因修饰以治疗疾病成为可能。
该病目前无法用药物治愈，提前做好筛查是关键岳阳晚报全媒体 记者 罗凯今年5月8日是第31个“世界地贫日”，主题是“关注地贫，筛诊治并重”，旨在倡导科学防控地中海贫血，引导新婚和准备怀孕夫妇注重地中海贫血筛查、产前诊断和遗传咨询，促进地中海贫血患者早诊早治和规范健康管理。
24岁的孕妈小雯第一次来产检，在筛查过程中医生发现她的血红蛋白电泳异常，告知需进一步筛查，需做地中海贫血基因筛查。那么，地中海贫血对宝宝会有影响吗？长沙市第一医院产科主任杨静为广大市民科普有关地中海贫血的健康知识。
18岁的兴尧过着双面人生。一面，他是一个品学兼优、阳光自信的大男孩，不过每隔一个月，他会向学校请假“消失”几天。鲜有人知，那是他小心翼翼隐藏起来的另一面人生——作为一个输血依赖型β-地中海贫血（下称“输血依赖型地贫”）患者，自半岁起，他已经坚持输血治疗17年。
比地中海脱发更让人头疼的事或许是地中海贫血。“地中海贫血”相信大家都不陌生，简称“地贫”，是一种常染色体隐性遗传病。但地贫的分类与危害您又知道多少？地贫易防难治，如何有效预防？清远市人民医院血液科严燕雯话你知。
