3月21日消息，根据美国马萨诸塞州总医院的声明，医生们成功将一个经过基因编辑的猪肾移植到一名重病男子体内。声明称，这位62岁的患者3月16日接受了长达4小时的移植手术，目前正在恢复期，预计很快就会出院。
当地时间3月21日，美国马萨诸塞综合医院宣布，已成功将经过基因编辑的猪肾脏移植到活人体内，为全球首例。目前，接受移植的患者术后恢复良好，最快将于本周末出院。舆论认为，此举标志着不同物种间器官移植的巨大进步，具有“改变游戏规则”的意义，为全球无数苦等器官的病患带来希望。
当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
当地时间3月21日，美国马萨诸塞州总医院宣布完成了首次将经过基因编辑的猪肾移植到活人体内的手术。患者术后恢复状况良好，没有出现排异反应，预计很快就能出院。据报道，接受猪肾移植手术的患者名叫里克·斯莱曼，今年62岁，患有糖尿病和高血压多年。
基因治疗这一领域一直存在着众多的技术难点，但近日美国宾夕法尼亚大学医学院在一项基因治疗研究中取得了重大突破，几名参与临床试验的患者的视力改善高达10，000倍，并且甚至能够在微弱的光线下清晰的辨别周围环境。
全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。过去几年，细胞基因疗法蓬勃发展，从2012年仅有1款基因疗法获批，到2023年仅12月就有2款基因编辑疗法获批，未来十年，预计还将会有40多种新疗法获批。
美国南加州大学科学家利用“基因魔剪”——CRISPR基因编辑技术，将人体免疫细胞B细胞变成体内的微型监测机器和“抗体工厂”，生产专用抗体来摧毁癌细胞或艾滋病病毒。而且这种方法稍作调整，可以用于生产其他抗体，有望治疗阿尔茨海默病、关节炎等疾病。
核心提要:1.继全球第三例猪肾移植患者存活天数，打破人类猪器官移植存活最高纪录后，2月6日，美国视频药品监督管理局批准了两家生物公司进行人类史上首个猪肾人体移植临床试验，其中一家为华人科学家杨璐菡创办。
·1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
参考资料:1.Pandey， S.， Gao， X.D.， Krasnow， N.A.et al. Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing. Nat. Biomed. Eng . 见原文链接。
