uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for Huntington’s Disease. Globenewswire。
1，蒋轶/徐华强/王明伟/尹万超合作揭示激肽选择性识别和激活缓激肽受体的分子机制来源：小柯生命缓激肽受体B1R和B2R与选择性激肽复合物的冷冻电镜结构激肽及其受体是激肽释放酶—激肽系统（KKS）的重要组成部分。缓激肽受体属于A类G蛋白偶联受体家族成员，包括B1R与B2R两个亚型。
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十万分之一。
5月15日是国际亨廷顿病关爱日，风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心与中国亨廷顿病协作网联合主办的“医心守望，HD大咖谈”线上活动，本次活动由华西医院商慧芳教授、中山大学附属第一医院裴中教授、暨南大学闫森教授等就HD的临床诊疗及治疗研究进展展开探讨。
上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”），BD112体内基因编辑疗法于2023年8月17日获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法。
来源：【人民日报健康客户端】--行业要闻--12月29日，纽欧申医药宣布，将与麻省大学医学院合作开展肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗。该项目为期三年，由麻省大学医学院教授高光坪博士指导，麻省大学医学院副教授谢军博士担任首席研究员。
新华社洛杉矶3月29日电（记者谭晶晶）近日，美国马萨诸塞综合医院成功为一名男性终末期肾病患者实施特殊移植手术，将经基因编辑的猪肾脏移植入其体内。院方称，这名男子术后恢复良好，预计很快出院。这是全球首例活体人类移植猪肾脏手术，引发舆论广泛关注。
人生如秋。历经春的耕耘，夏的生长，已积淀了几许悲欢离合酸甜苦辣。当秋天盛装来袭时，中国生物医药产业面临的“缺水”困境并未出现根本性扭转，正因为如此，那些仍在坚持前行的创业者体现出的勇气和智慧，值得被记录。走进BioBAY（苏州生物医药产业园的简称），这里是医药研发者梦开始的地方。
