5月，四川成都，希爱社会工作服务中心工作人员陪同患儿就诊。刘胤衡/摄有一群孩子，人们一眼就能看出他们的与众不同：身高比同龄人矮一截，小腿粗大，行动困难，因长期使用激素药物，脸肿胀得像气球一样。这些孩子患上了一种叫作DMD（杜氏肌肉营养不良）的遗传性肌肉萎缩病。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
5月13日，罕见病DMD（杜氏肌营养不良）临床急需药品临时进口交接暨我国内地首方开具仪式在北京协和医院举行。首都机场临空经济区管委会副主任王卿出席。从天竺综保区发出的地夫可特在多方见证下顺利交接。北京协和医院罕见病联合门诊医生为患者开出地夫可特处方。
科技日报 医生在为接受基因治疗的先天性耳聋患儿及其家长介绍耳朵模型。 新华社记者 郭绪雷 摄7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。
南海网5月26日消息（记者 苏桂除）5月26日，以“安新成长，守护希望”为主题的杜氏肌营养不良（DMD）专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）召开，专家们围绕创新药Vamorolone发展情况
