海报新闻记者 田阳 视频编辑 张旭 报道“没有别的办法，现在就是输液，看高的指标能不能降下来，没有特效药，只有等他自己熬。”四川乐山的刘先生告诉海报新闻记者，自己2岁的孩子已经被医院下达了病危通知，这个家庭再次陷入了黑暗之中。
来源：【常州日报-常州网】“药买到了，只要396元！”26日上午，接过给儿子童童（化名）的药，常州的王女士激动得连忙给丈夫打去视频电话。电话那头的丈夫也几乎不敢相信：“这么便宜！”账单显示，这种叫麦格司他胶囊的药单价高达9903.
长沙7岁男童患罕见病需至少5次血浆置换，妈妈发献血求助信息4月6日，一则“请求用血支援”的求助在不少长沙市民朋友圈中流传。7岁半的小朋友王子昀突然被诊断出患病率仅10万分之一的罕见病，已在ICU昏迷十余天。目前治疗方案是进行5至7次血浆置换，每次血量约需2000毫升。
“你家9月份上学吗？”“正在纠结，孩子语言比同龄的还是差一些”“要是延迟上学，记得提前申请，不然很麻烦”“我家明年，也要看看语言怎么样”……在一个一百多人的罕见病家长群中，孩子上学问题是药物信息之外的第二大讨论热点。
来源：【银川新闻网】本期的《有事您说话》栏目走进了赵先生家。他的7岁小女儿患上了罕见的疾病雷特综合征，目前无法治愈，原本幸福的五口之家因此蒙上一层阴影。赵先生告诉记者，由于孩子患病，妻子只能在家照顾孩子，而养家的重担就全都落在了他的身上。
极目新闻记者 刘迅通讯员 薛源 张甜 何莉颈部长有拳头大包块，血小板不断降低，六个月大的女宝小雨（化名）被送到武汉儿童医院救治，被确诊为一种罕见的血管瘤疾病“卡梅综合征”。经介入放射科/血管瘤科专家微创介入手术，成功堵住瘤体供血“通道”，小雨转危为安，近日顺利出院。
购买保险后不幸得了罕见病，保险公司却找理由拒绝赔偿，到法院起诉，能获支持吗？近日，广州市荔湾区人民法院审结了一起罕见病患儿重疾险遭拒赔的案件。保险公司辩称“需符合5项条件”朱女士为3个月大的儿子购买了一份重大疾病保险，保险金额30万元，保险期间终身。
孩子出生后患上了罕见病，每月需要12万元左右进口药“续命”，母亲彭女士原本庆幸曾购买的一笔保险中有“特药”服务，可谁知收到了保险公司“拒赔通知书”，无奈只能通过打官司索赔。如今一家人为救孩子已经将房产抵押，身负债务，剩下的药剂也只能够维持2周左右。
来源：中国青年报 近日山东淄博DMD罕见病男孩董昊轩查到了自己的高考分数：645分他的故事感动很多人董昊轩1岁8个月大时被确诊患有（DMD）进行性肌营养不良据董昊轩的妈妈介绍“当时查出这病的时候说最大能活到18岁”但如今19岁的董昊轩不但参加了高考还取得了优异的成绩董昊轩的妈妈说
距离艾玛确诊罕见病异染性脑白质营养不良仅5个月，医生专家团队和坏细胞抢时间，以最快的速度进行线上评估、确定治疗方案、帮助快速签证、基因编辑自体造血干细胞移植，最终艾玛的神经损害得到遏制，细胞成功恢复造血功能，顺利出院。
极目新闻记者 刘迅通讯员 官笑涵身患罕见的免疫缺陷疾病，2岁宝宝从出生起就饱受“病魔”折磨：反复湿疹，消化道、呼吸道多系统“报警”，折腾得小家伙瘦成了“一把骨头”。在武汉儿童医院，经过及时的造血干细胞移植治疗，程程的造血和免疫系统得以“重建”，小生命燃起了新的曙光。
小石头的救命药从70万一针到3万一针医保药品目录谈判，让一些常见病用药的价格降了下来，惠及广大患者。还有多种罕见病用药通过谈判进入医保目录，让罕见病家庭从对天价药望而却步，到用得起用得上，迎来了希望。一位名叫小石头的男孩，他就是因为医保谈判，从“治不起”到“站了起来”。
图说：患儿接受康复治疗 采访对象供图原本一次简单的骨折后复诊做康复治疗，因为主诊医生发现孩子异样后多问了一句，判断“事出非常”。这份“幸运”发生在儿童医院康复科的一位患儿身上。经过检查和基因检测，患儿被确诊一种罕见的神经发育综合征。
世界之大，无奇不有每一个孕育生命的母亲，都是怀着美好的想象，期待新生命的到来虽说现如今科技发达，每个受孕的妇女都可以产检但产检都会有漏检的时候，导致于出生的孩子并不健康，这是一个家庭难以承受的痛无论是金钱还是精神都会受到重创所以后悔了吗？
四川成都的安安身患罕见的石骨症。石骨症患者的骨骼会慢慢钙化，变成实心“石头”。医生说，唯一的治疗方法是骨髓移植，但后期费用高达100万。父亲袁国辉决定用自己半相合的骨髓给安安移植，他说，“哪怕安安只活一天，我都想救他。”，这事你怎么看？
