本报记者 李勇记者12月22日从何氏眼科获悉，世界首款眼科基因治疗药物Luxturna作为进口临床急需药品，已获批在海南博鳌何氏眼科医院临床应用，相关手术器械的进口也同时获批。基因技术的飞速发展，正对医疗健康行业带来革命性的变革。今年3月，在何氏眼科（301103.
据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。
中新网上海1月25日电 (记者 陈静)中国医学专家研发基因治疗药物及方法递送系统，证实了在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力。这意味着，耳聋基因治疗新时代将到来。
极目新闻通讯员 张梦石 谯玲玲 胡彬2月27日，武汉市第一医院方面透露，该院皮肤罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验，携手国内研究团队，共同为大疱性表皮松解症患者（又称“蝴蝶宝贝”）改变“无药可医”的局面。
界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。
小阎所接受的基因治疗药物，来自四川大学华西医院启动的国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒基因药物临床研究项目——“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”。
新京报讯（记者张兆慧）9月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性（RP）的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。
来源：【人民日报健康客户端】“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。
当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
