根据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息,Nusinersen 于 2018 年 6 月 1 日在 PBS 上市,一瓶nusinersen 12 mg/5 mL 注射液政府采购价为11万澳元,病人自费费用是41.3澳元。
2022年1月1日,新版国家医保药品目录实施,天价罕见病药物降价的新闻持续刷屏。高值罕见病药物进医保实现零的突破,给长期以来用不起药的罕见病患者带来治疗希望,但同时也给罕见病产业带来新的挑战:未来高值罕见病药物“地板价”进医保会否成为趋势?