急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是恶性血液肿瘤，通常因髓系造血干/祖细胞分化受阻引起。AML病程进展迅速、治愈率较低。化疗是AML的治疗方法，可显著减少肿瘤细胞数量，使患者达到缓解，但有一小部分肿瘤细胞残留，可能成为引起疾病复发的种子。
随后观察到，有类似症状的患者，血液里存在大量的没有颜色的细胞，并且他们容易发生感染，不久都会死亡。白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，病变的细胞增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，最终停滞在某一个阶段而不能分化发育成熟，在骨髓中大量积聚，使正常造血受到抑制，并可以浸润其他器官和组织引起相应的症状。
